ネクセラファーマ

３ 【事業の内容】 当社グループは、テクノロジーに立脚したバイオ医薬品企業であり、日本及び世界中のアンメットニーズにお応えし、患者さまの生活の質を向上させる新しいスペシャリティ医薬品をお届けすることを目指しています。医薬品の研究(創薬)から開発、さらには販売までを中核事業として手掛けています。創薬・トランスレーショナルメディシン、前臨床及び初期臨床開発は英国を拠点とする100％子会社のNxera Pharma UK Limitedが、日本及び韓国における臨床開発・販売は、将来的にはその他のAPAC(除く中国)への拡大を視野に、日本を拠点とする100％子会社のネクセラファーマジャパン株式会社(以下「NPJ」)と、韓国を拠点とするNxera Pharma Korea Co., Ltd.(以下「NPK」)が主にその役割を担っています。 当社グループは、当社(ネクセラファーマ株式会社)及び連結子会社９社(提出日において、Heptares Therapeutics Zurich AGについては清算手続き中)により構成されており、事業セグメントは、「医薬品事業」単一セグメントとしております。当連結会計年度末における当社及び重要な連結子会社は以下のとおりです。 区分 　 会社名 　 事業内容 全社(共通) 　 ネクセラファーマ株式会社 　 医薬品等の研究開発・輸出入・製造受託及び販売グループ経営戦略の企画立案子会社の管理部門業務受託 医薬品事業 　 ネクセラファーマジャパン株式会社 　 医薬品の研究開発、輸出入、梱包及び販売 Nxera Pharma UK Limited 　 GPCRの構造解析、初期のリード化合物の創出、独自開発のNxStaR™技術による候補品探索 当社は、有価証券の取引等の規制に関する内閣府令第49条第２項に規定する特定上場会社等に該当します。このため、インサイダー取引規制における重要事実の軽微基準については連結ベースの数値に基づいて判断することとなります。 当社グループの事業系統図は、次のとおりです。

１ 【経営方針、経営環境及び対処すべき課題等】 文中の将来に関する事項は、提出日現在において当社グループが判断したものです。 (1) 経営方針 当社グループは、日本から世界にイノベーションを届け、日本発の国際的なリーディングバイオ医薬品企業となることを目指しています。その実現に向け、当社グループはテクノロジーに立脚したバイオ医薬品企業として、日本のみならず世界中のアンメットニーズにお応えし、患者さまの生活の質（QOL）を向上させる新しいスペシャリティ医薬品をお届けすることを目指しています。 (2) 経営環境 医薬品開発は、国際的な巨大企業を含む国内外の数多くの企業や研究機関等により激しい競争が行われている分野であり、開発には多額の先行投資と、長期に亘る開発期間が必要となりますが、成功確率は高くありません。しかしながら、世界には、アンメットメディカルニーズが存在し、患者さまに価値をもたらす新薬が待ち望まれています。 (3) 経営戦略等 創薬においては、Gタンパク質共役受容体（以下「GPCR」）を標的とする新規の低分子、ペプチド並びに抗体医薬品など、重要なアンメットメディカルニーズに応える革新的な新薬の創製に注力しています。独自のGPCR構造ベース創薬「NxWave™」プラットフォームにより、GPCRをターゲットとする新薬の設計における世界的リーダーとなり、神経疾患および精神神経疾患、免疫疾患、炎症性疾患などの重要な治療領域をターゲットとした、自社開発あるいは提携中のプログラムを含めファーストインクラスあるいはベストインクラスとなり得る30品目を超える幅広いパイプラインを有しています。 後期開発・販売においては、日本およびAPAC（中国除く）でピヴラッツ®（一般名：クラゾセンタンナトリウム、脳血管攣縮治療薬として日本では2022年に発売済、韓国では承認取得済）およびクービビック®（一般名：ダリドレキサント、日本では2024年に不眠症治療薬として上市済）のライセンスと、Idorsia Pharmaceuticals Ltdが保有する第Ⅲ相臨床開発段階にあるLucerastat（ファブリー病）の同地域でのライセンスの独占的オプション権を保有しています。 また上記に加えて、Novartis International AG（以下「ノバルティス社」）の呼吸器疾患製品シーブリ® ブリーズヘラー®、ウルティブロ® ブリーズヘラー®およびエナジア® ブリーズヘラー®のグローバルでの販売からのロイヤリティ収入を受領しています。ロイヤリティ収入は、当社グループの重要かつ安定的な資本の源泉となっています。 2024年４月１日、社名をそーせいグループ株式会社からネクセラファーマ株式会社に変更したことに伴い、「NxWave™」プラットフォーム、保有するパイプラインおよび創薬・開発・商業化の能力を活用し、自社開発および外部から取得した候補化合物を日本および世界の患者さまに複数の治療オプションとして提供することを目指し、戦略をさらに進化させ、ブラッシュアップしました。この戦略では、以下の2つを戦略的な柱としました。 ①　日本およびAPACの患者さまに革新的な医薬品をお届けする 日本における幅広い臨床開発・商業化事業をテコに、日本およびAPACの患者さまに、自社開発あるいは他社から導入した新薬をお届けする。 ②　「NxWave™」プラットフォーム技術で精密にデザインされた幅広い新薬プログラムを推進する 自社で、あるいは提携先と共に、グローバルでニーズが高く、規模が大きく急成長している治療領域をターゲットとしたプログラムの研究開発を推進する。 (4) 優先的に対処すべき事業上及び財務上の課題 ①　事業の進捗と戦略 当社グループは、テクノロジーに立脚し、医薬品の研究(創薬)から開発、さらには販売までを手掛けるバイオ医薬品企業として、日本・全世界の事業を成長させる戦略を打ち出しています。日本及びAPAC(中国除く)以外の地域では、創薬からトランスレーショナルメディシンを通じた初期臨床開発までの研究開発を自社で行い、その後はこれら自社品の主に日本及びAPAC(中国除く)以外の権利を提携先へ導出することを目指しています。日本及びAPAC(中国除く)においては、外部から開発リスクの低い承認済あるいは後期臨床開発段階の開発品を導入するとともに、中長期的には自社品の開発によりパイプラインの拡充を図る方針です。 ②　当社グループの認識するリスクへの対応 当社グループは、自らが事業を展開している製薬業界特有のさまざまなリスクを負っており、当社グループの事業、財政状態及び業績は、これらのリスクにより悪影響を受ける可能性があります。当社グループは、「３．事業等のリスク」に記載のとおり、当社グループの財政状態及び経営成績に関する事項のうち、投資家の判断に重要な影響を及ぼす可能性があると考えられる主な事項を認識しており、これらのリスクに対する必要な対策を講じています。 ③　価値創造 医薬品業界では、特許の失効、承認の負担増大、継続的なコストの増加など、大手企業は多くの困難に直面し、急速な変化が起こっています。これにより、医薬品開発における財務上・商業上のリスクを取って研究開発を目指す事業者の数が減少しています。業界全体を通じて、効率よく外部のイノベーションを確保することが新しい戦略として重視されています。さらに、多くの先進国での高齢化の進行により、差別化されたより良い治療法の必要性が高まっています。その結果、大手製薬・バイオ医薬品企業は、研究、創薬及び開発活動全体にわたり、技術に立脚した比較的小規模な企業との提携により、研究開発における課題への革新的ソリューションを見出そうとする傾向が強くなっており、当社グループは有利な立場にあります。このように業界の状況が変化する中で、当社グループは、事業拡大と価値創造の機会を定期的に認識、評価し、持続的にビジネス機会を創出する資本効率の良いビジネスモデルを追求しています。 ④　コーポレート・ガバナンス 当社グループは複数の地域において事業活動を行っており、コーポレート・ガバナンス体制の重要性を認識しています。各国の規制に対応するため、体制やプロセス強化の方策について継続的に検討しています。さらに、最高水準の透明性、完全性、説明責任にコミットする企業文化の強化に引き続き取り組みます。当社の取締役会は、規範と説明責任を維持するために、経営の監督とリスク管理及びコンプライアンス活動に責任を有しており、取締役の過半数は独立社外取締役です。執行役は、当社の長期的かつ持続可能な成長を達成し、株主価値を創出するために、取締役会との緊密な連携のもと、取締役会の委任を受けて取締役会が定める経営方針と戦略に沿った事業戦略と重要な業務執行について決定し、執行します。

３ 【事業等のリスク】 有価証券報告書に記載した事業の状況、経理の状況等に関する事項のうち、経営者が連結会社の財政状態、経営成績およびキャッシュ・フローの状況に重要な影響を与える可能性があると認識している主要なリスクは、以下のとおりであります。当社グループの事業等はこれら以外にも様々なリスクを伴っており、以下に記載したものがリスクのすべてではありません。 当社グループではCEOおよびCAOがグループ全体のリスク管理を行っており、各部門の責任者から、主要なリスクを適宜報告される体制を整えています。個別のリスクの程度と内容に応じた対応策に基づき、リスクの回避措置、リスクが顕在化した際の影響の低減措置を行っています。 なお、文中における将来に関する事項は提出日現在において当社グループが判断したものであります。 (1) 医薬品の研究開発事業一般に関する事項 ①　研究開発の不確実性に関する事項 ・リスク 当社グループは、医薬品の研究開発を主な業務としています。一般的に、医薬品の研究開発は、基礎研究段階から承認取得に至るまで長期間を要し、多額の投資が必要となる反面、その成功の可能性は、他産業に比べて極めて低いものです。従って、研究開発活動は不確実性を伴っており、この不確実性は当社グループの財政状態および経営成績に重大な影響を及ぼす可能性があります。 ・対応策 当社グループは、比類のないプラットフォーム技術による複数の新規治療薬候補品を継続的に創出し、さらに臨床開発および商業化を行うための費用の負担とリスクを引き受けることを前提に他の製薬会社との共同研究や開発品の導入も行うことで、開発パイプラインを拡充してきました。多種多様な提携を通じて、開発資金を提供いただくパートナーの分散を図り、また、臨床開発という不確実なリスクのバランスをとることによって、業績への影響を最小限にしております。 ②　提携先の事業戦略見直しに関する事項 ・リスク 医薬品業界は、国際的な巨大企業を含む国内外の数多くの企業や研究機関等による競争が激しい状態にあります。また、その技術革新は急速に進歩しています。そのため、大手製薬・バイオ医薬品企業は、業界での競争力を維持するために定期的に事業戦略の見直しを行っており、その見直しの影響により当社グループの財政状態および経営成績に重大な影響が及ぶ可能性があります。 また、研究、開発、製造および販売のそれぞれの事業活動における競争相手との競争の結果、当社グループの財政状態および経営成績に重大な影響が及ぶ可能性があります。 ・対応策 当社グループは、提携先との良好な関係を維持、発展させるとともに、適切な契約の締結に努める等、当該リスクの低減に努めております。また、収益性のある品目を複数研究開発することで、提携関係の解消等があった場合の業績への影響を最小限にするようにしてまいります。 ③　副作用等に関する事項 ・リスク 医薬品は、臨床試験段階から市販後に至るまで、副作用等が発現するリスクがあります。当社は発売後の医薬品について製造販売業としての医薬品安全性監視(ファーマコビジランス)を行うことで患者様の健康被害リスクを最小化する活動を継続して実施し、これにより医薬品使用に関連するリスクの回避と受けうる影響の低減に最大限努めております。副作用等が発現し、製品の回収、製造販売の中止、薬害訴訟の提起等に発展した場合には、当社グループの財政状態および経営成績に重大な影響が及ぶ可能性があります。 ・対応策 当社グループでは、提携会社または販売委託会社等と連携し、国内外の安全管理情報(副作用情報等)を収集しております。また、収集された安全管理情報は適切に評価・検討・分析し、各国・地域の規制に応じ適切に当局に報告するとともに、提携会社または販売委託会社等と連携して情報提供することで医薬品の適正使用を推進しております。 ④　薬事法制その他の規制に関する事項 ・リスク 医薬品業界は、研究、開発、製造および販売のそれぞれの事業活動において、各国の薬事法および薬事行政指導その他関係法令等により、様々な規制を受けています。 医薬品は、創薬から製造販売承認を取得するまでに、多額の研究開発コストと長い年月を必要としますが、安全性および有効性に関する期待したデータが得られず、医薬品としての有用性を示すことができない場合には、規制当局の承認が計画どおり取得できず上市が困難になる可能性があります。これは開発品を他社に導出する場合も同様であり、当初計画した条件での導出もしくは導出そのものが困難になる可能性があります。 このような事象が生じた場合又は将来各国の薬事に関する諸規制に大きな変化が生じた場合には、当社グループの財政状態および経営成績に重大な影響が及ぶ可能性があります。 ・対応策 当社グループは、提携先と協力しながら、薬事関連規制の改正動向を早期に把握し、対応の要否を分析する体制を取っております。また、リスクを最小限にするための対応について、迅速に判断するガバナンス体制を取っております。 ⑤　製造物責任に関する事項 ・リスク 当社グループは、医薬品の臨床試験を含む開発、製造、販売を行っております。それらの製品が必要な品質および安全性の基準を満たさず、これを原因とした製造物責任を負う場合、当社グループの財政状態および経営成績に深刻な影響を与える可能性があります。 ・対応策 当社グループは、製品の安全、品質への取り組みを最優先事項としており、社内教育等を通じて、常に従業員の意識向上に努めております。また、適切な保険に加入することで製造物責任によるリスクを軽減しております。 (2) 当社グループの戦略に関する事項 ①　事業戦略の実行に関する事項 ・リスク 当社グループは、新薬開発候補品を創製するための自社プラットフォームの活用と、新たな導出あるいは共同投資を可能にする重要な価値の転換を生み出すためのパイプラインの強化、ならびに日本および一部のAPAC市場における自社開発・商業化の機会創出に注力しています。さらに、日本およびAPAC市場における事業の構築に向け、外部から開発リスクの低い承認済あるいは後期臨床開発段階の開発品の導入に注力していますが、他の新薬開発を行う企業同様、開発が成功しない新薬開発候補品、または機能しないテクノロジーに対して投資が行われる可能性があります。このような事象が生じた場合には、当社グループの財政状態および経営成績に重大な影響が及ぶ可能性があります。 ・対応策 当社グループは、投資の検討に当たっては、社内外の意見を集約し、研究開発プログラムや技術への投資機会を、その商業的実行可能性を含めて総合的に評価しております。投資に対しては、リスクとリターンのバランスが適切なものになるようなアプローチを取っています。 ②　投資戦略に関する事項 ・リスク 過去において、当社グループは、非常に有望ではあるものの、実証されていないテクノロジーを有する企業に出資を行ってきました。これらの投資により、重要な価値の転換点への到達につながり、ビジネスモデルを加速できる可能性があります。しかし、そのような出資は減損につながる可能性のある失敗のリスクを伴うため、当社グループの財政状態および経営成績に重大な影響が及ぶ可能性があります。 ・対応策 当社グループにおいては、戦略的投資の評価に責任を有し、係る投資の承認に責任を負う当社の取締役会に対して助言を行う投資委員会を設置しています。また過度な資本リスクに晒されないよう、投資に対しては、リスクとリターンのバランスが適切なものになるようなアプローチを取っています。 (3) 当社グループの事業活動に関する事項 ①　提携関係に関する事項 ・リスク 当社グループは、研究開発の各段階において最先端技術の取り込みを含めた広範な提携関係を構築し、それによって固定費の増加回避を図っています。しかし、現在の提携関係に変化が生じた場合や今後の提携関係が期待どおりに構築できない場合には、当社グループの財政状態および経営成績に重大な影響が及ぶ可能性があります。 ・対応策 当社グループは、契約締結においては、発生しうるリスクを想定し、これを低減するための戦略に関する協議と合意形成に努め、必要に応じてその内容を契約書に定めております。さらに、提携先との間で様々な機能・階層を通じた強固なガバナンス体制を構築し、提携におけるリスクの把握と解決策の協議を密に行い、必要な打ち手を講じることで、業績への影響を最小化するよう努めております。 ②　人材の確保及び育成に関する事項 ・リスク 当社グループの事業活動は、現在の経営陣、事業を推進する各部門の責任者や構成員等に依存しているところがあります。そのため、常に適材適所に優秀な人材を確保することや、将来を見据えた人材育成に努めています。労働市場の逼迫により人材確保や人材育成が計画どおりに行えない場合は、当社グループの事業活動や経営成績に影響を及ぼす可能性があります。 ・対応策 当社グループは、社員が会社の理念や目標を理解し、進むべき方向性を共有することで一体感を高めるとともに、会社に愛着を持ち安心して働けるように、働く環境の整備と社員教育の充実を図ることが人材リスクを回避するうえで重要と考えています。そのため、快適なオフィス環境の維持、社員それぞれのライフスタイルに合わせた柔軟な働き方(スーパーフレックス制度の導入やリモートワーク等)、社内外のさまざまな分野の専門家との交流や研修の実施、健康維持を目的とした食育等を実施しています。 ③　知的財産権に関する事項 ・リスク 当社グループは、研究開発活動等において当社グループが所有し又は使用許諾を受けた様々な知的財産を使用しています。当社グループの事業運営に必要な知的財産について継続して使用許諾を受けることができない場合や第三者の知的財産の侵害による係争が生じた場合には、当社グループの財政状態および経営成績に重大な影響が及ぶ可能性があります。 ・対応策 当社グループは、保有する知的財産の管理につき、専門弁護士・弁理士事務所を起用しながら、第三者侵害の有無を監視しながら、適切に管理する体制を整えております。 ④　資金調達に関する事項 ・リスク 医薬品事業においては、多額の研究開発費を要し、その額は研究開発の進捗に応じて増加する傾向にあります。当社グループに資金需要が生じた場合に、市場環境の悪化等により機動的な資金調達を行うことができない可能性があり、その場合には、当社グループの研究開発に係る体制および計画の見直しを余儀なくされるなど、当社グループの財政状態および経営成績に重大な影響が及ぶ可能性があります。 ・対応策 当社グループは、適時資金繰り計画を作成・更新し、十分な手元流動性(当連結会計年度末の現金および現金同等物残高20,365百万円)を維持することで当該リスクの低減に努めています。また、新株発行、社債発行、コミットメントラインの設定、および他の借り換え手段の選択肢を定期的に見直すことで、資金調達市場の状況に応じた資金確保を可能としています。当社グループは、手元流動性は十分に確保しており当面の事業運営には影響ありません。今後、営業キャッシュ・フローの収入に加え、上記の資金調達手段も検討し、安定したネットキャッシュの維持を進めます。また、一時的な資金需要に対応するため、売上債権を対象としたファクタリング契約を締結しています。 ⑤　外国為替変動に関する事項 ・リスク 当社グループは、事業活動をグローバルに展開しており、海外企業とのライセンス取引、海外での研究開発活動等において外貨建取引が存在します。為替変動リスクはヘッジ活動によっても完全に取り除くことはできないため、急激な為替変動によって為替リスクが顕在化した場合には、当社グループの財政状態および経営成績に重大な影響が及ぶ可能性があります。 ・対応策 当社グループは、通貨保有による外国為替変動リスクを定期的にモニタリングするために、毎月取締役会に通貨毎の預金残高や為替差損益の分析を報告しております。さらに、決済通貨を適宜購入または為替予約を締結することで外国為替変動が軽減するよう管理しています。 ⑥　契約に基づく支払義務の負担に関する事項 ・リスク 当社グループは、開発パイプラインに関する提携企業との契約において、販売に至る前の開発段階および販売開始後に提携先に対する支払義務を負っている場合があります。また、開発費の共同負担や販売開始後一定額の販売活動経費の投入を行う義務を負う場合もあります。これらの対価の支払形態は、製品開発型バイオベンチャーとしての事業の性質上当然のものと認識していますが、当社グループの資本力に比べ支払額が高額となる場合には、当社グループにとって大きな財務的負担となる可能性があり、当社グループの財政状態および経営成績に重大な影響が及ぶ可能性があります。 ・対応策 当社グループは、契約締結においては、発生しうるリスクを想定し、これを低減するための協議と合意形成に努め、その内容を契約書に定めております。さらに、提携中も提携先との間で様々な機能・階層を通じた強固なガバナンス体制を構築し、提携におけるリスクの把握と解決策の協議を密に行い、必要な打ち手を講じることで、業績への影響を最小化するよう努めております。 ⑦　国内及び海外市場における販売体制の構築及び技術導出に関する事項 (a) 国内市場における自社製品の販売 ・リスク 当社グループは、国内外において、医薬品製造販売業の許可を取得しております。自社製品が医薬品製造販売承認を取得した場合、製造販売元として、製品の市場価値を最大化することを目標とし、自社に限らず販売提携先の締結など適切な販路を確保し、自社製品の安定供給を行います。国内外において、適切な販路の確保が進まない場合、自然災害、火災等により当社又は委託先の製造・物流施設等の損壊又は事業活動の停滞等が生じた場合、原材料の仕入れが遅延又は停止した場合、品質問題が生じた場合、販売委託先による体制の不備などにより自社製品の販売成果が期待通り得られない場合、又は法令遵守等の問題が発生した場合は、自社製品の安定供給に支障が生じ、医薬品製造販売業としての信頼および売上収益の低下により、当社グループの財政状態および経営成績に影響が及ぶ可能性があります。 また、医療用医薬品という性質上、薬価改定による薬剤価格引き下げにより、売上収益の低下が発生する可能性があります。 ・対応策 当社グループは、自社製品の品質および安全性の確保のため、医薬品製造販売業として必要な社内体制を整備しており、法令遵守を最優先事項としております。また、委託先に対しても、法令遵守状況の把握を含めた適切な能力評価を行い、健全な提携関係の維持と発展に努めております。 また、コンプライアンスを遵守した販売情報提供活動を遂行するため、コンプライアンス部門を設置し、コンプライアンスを推進する環境を整備し、また、当社および販売委託先においてコンプライアンスを遵守していることをモニタリングしております。 薬価引き下げリスクにあたっては、国内外の医療費に係る政策の分析、市場動向のモニタリングを実施しリスクの回避に努めます。 (b) 自社又は子会社の開発品の技術導出 ・リスク 開発品を開発の途中段階で他社に導出することにより、一時金や導出先の販売高に連動した収益を受領することが可能となります。しかし、開発の遅延その他の理由により計画どおりの時期に技術導出ができない場合や技術導出を予定している開発品に関して導出そのものが困難になる場合には、当社グループの財政状態および経営成績に重大な影響が及ぶ可能性があります。 ・対応策 当社グループは、想定外の外部要因による遅延やその他の悪影響を及ぼす問題に対処してまいります。開発の遅延リスクを回避するため、外部の専門家を適宜活用するとともに、社内の人材の能力および専門性の育成にも努めております。 ⑧　M&A等(買収、合併、営業の譲渡・譲受、出資)による事業拡大に関する事項 ・リスク 当社グループは、保有する経営資源の効率的運用と企業価値の最大化のため、M&A等を活用して事業規模の拡大を図ることを経営方針の一つとしています。その施策により想定どおりの効果が得られない場合は、最大でのれん25,838百万円及び無形資産49,230百万円の減損損失の計上等により、当社グループの財政状態及び経営成績に重大な影響が及ぶ可能性があります。 ・対応策 当社グループは、M&Aの実施に際しては、外部専門家を起用しながら、詳細なデューディリジェンスを実施した上で、中期事業戦略との整合性、事業価値、シナジー等を総合的に検証しております。 ⑨　取得事業の統合に関する事項 ・リスク 当社グループは2023年７月にイドルシア社より同社の日本およびAPAC(中国を除く)地域における子会社を買収しました。その結果、当社グループの事業活動の規模および範囲が拡大し、新たな価値創造の機会がもたらされた一方で、当該新たな事業等に起因するリスクが発生する可能性を認識しております。移行措置や統合活動および当該子会社の事業計画の遂行に不具合が生じた場合には、当社グループの財政状態および経営成績に重大な影響が及ぶ可能性があります。 ・対応策 当社グループは、当社の執行役複数名を子会社の取締役に任命することにより、子会社管理体制を構築するとともに、当社取締役会や監査委員会による当該子会社の経営状況の定常的な監視、指導、助言を行うことにより、新たなリスクの監視、未然予防など管理を強化しております。なお、当該取得事業の統合に関する活動は概ね完了しております。 ⑩　重要な契約に関する事項 ・リスク 「第一部　企業情報、第２　事業の状況、５．重要な契約等」に記載した、当社グループの経営上の重要な契約が期間満了、解除その他の理由により終了した場合には、当社グループの財政状態および経営成績に重大な影響が及ぶ可能性があります。 ・対応策 当社グループは、重要な契約作成時において、必要に応じ外部弁護士を活用し、適切な解除条項を設けるなどリスク低減措置を講じております。また、経営戦略検討時に重要契約の終了時期を考慮するとともに、重要契約パートナーとの活動を注視し状況に応じた対応を実施するなどのリスク軽減策を講じております。 ⑪　訴訟等に関する事項 ・リスク 当社グループは、当連結会計年度において財政状態及び経営成績に重大な影響を及ぼす訴訟の提起を受けていません。訴訟その他の法的手続や当局による調査を受けたときは、多額の支払命令等の不利益な決定がなされ、当社グループの財政状態および経営成績に重大な影響が及ぶ可能性があります。 ・対応策 当社グループは、コンプライアンス体制や品質マネジメントその他必要な社内体制の整備により問題発生の未然防止に努めるとともに、事業活動においては必要に応じて法務部門による審査や外部弁護士等の専門家の助言を得るなど、訴訟に関するリスクの低減に努めております。 ⑫　内部統制の整備に関する事項 ・リスク 当社グループは、金融商品取引法に基づく財務報告に係る内部統制の評価および監査の基準並びに実施基準に準拠し、財務報告に係る有効な内部統制システムを整備し、その適正な運用に努めています。内部統制が有効に機能せず、あるいは予期しない内部統制上の問題により、多額の損失が発生した場合には、当社グループの財政状態および経営成績に重大な影響が及ぶ可能性があります。 ・対応策 当社グループは、財務報告に係る有効な内部統制システムの構築を行い、適切な運用に努めております。

４ 【経営者による財政状態、経営成績及びキャッシュ・フローの状況の分析】 文中の将来に関する事項は、提出日現在において当社グループが判断したものです。 (1) 財政状態および経営成績の状況 日本およびAPACの患者さまに革新的な医薬品をお届けするという目標については重要な進展があり、不眠症治療薬クービビック®については、2024年12月に新発売したことを発表、2025年12月には2週間処方制限解除を報告しました。2025年10月には、クービビック®錠25mg、50mgの製造所の追加に関する医薬品製造販売承認事項一部変更承認申請において承認取得を発表しました。第二原薬製造所の追加により製造原価低減寄与が期待でき、2027年以降の収益性が向上する見通しです。海外地域では2025年2月にダリドレキサントについて、Holling Bio-Pharma Corp.と台湾でのライセンス、製剤供給及び販売に関する契約締結を発表しました。台湾では2026年半ばにも発売される見込みです。 「NxWave™」プラットフォーム技術で精密にデザインされた幅広い新薬プログラムを推進するについては、成功のための戦略として、「NxWave™」プラットフォームを活用して、自社で開発した個別の候補化合物やプログラム、あるいは提携先が選定したターゲットに対する候補化合物の創薬・開発に関して、世界的なバイオ医薬品企業と提携を行ってきました。当社グループは、これらの提携の多くで、神経疾患及び精神神経疾患、代謝性疾患、免疫疾患、炎症性疾患など、医薬品市場で最も急成長している領域の開発プログラムに対する経済的権利を有しています。 提携プログラムでは、Neurocrine Biosciences Inc.（以下「ニューロクライン社」）との提携が引き続き大きく進展し、同社は業界最大級のムスカリン受容体作動薬候補のポートフォリオを保有しています。ニューロクライン社は、統合失調症に対するNBI-1117568（ムスカリンM4受容体作動薬）の第Ⅲ相臨床試験、双極性障害に対する第Ⅱ相臨床試験も開始しました。第Ⅲ相臨床試験については2027年以降の結果発表を予定しています。その他のムスカリン受容体作動薬候補のポートフォリオでも進展があり、NBI-1117570（選択的M1/M4デュアル受容体作動薬）は統合失調症に対する第Ⅱ相臨床試験を開始しました。ニューロクライン社はNBI-1117567（M1-preferring agonist）の第Ⅱ相臨床試験を2026年に開始する予定です。 さらに当社グループは、Eli Lilly and Company（以下「イーライリリー社」）との糖尿病及び代謝性疾患における複数のターゲットを対象にした研究開発・商業化に関する提携において開発マイルストン達成、AbbVie Inc.（以下「アッヴィ社」）との神経疾患における複数のターゲットを対象とした創薬提携において研究段階における２番目の重要なマイルストン達成を発表しました。また、Centessa Pharmaceuticals Limited（以下「センテッサ社」）が選択的経口オレキシン2受容体（OX2R）作動薬 ORX750のナルコレプシー1型（NT1）、ナルコレプシー2型（NT2）、及び特発性過眠症の患者を対象とし第Ⅱ相臨床試験に関して、良好な途中結果を公表しました。2026年にはORX750レジストレーショナルプログラムを開始する見込みです。 自社開発プログラムでは、がん免疫療法候補薬HTL0039732（NXE0039732）について、2025年9月にマイクロサテライト安定性（MSS）大腸がん（CRC）、胃または食道胃接合部（GOJ）腺がん、淡明細胞型腎細胞がん、及び転移性去勢抵抗性前立腺がんを対象にした 4 つのコホートのフェーズ2a試験における最初の被験者への投与を発表しました。2025年10月にはCancer Research UKが、現在実施中のフェーズ1/2a試験（NCT05944237）のうちフェーズ１試験に関して、「欧州臨床腫瘍学会（European Society for Medical Oncology：ESMO）年次総会」（ESMO Congress 2025）において良好なデータを発表しました。 2025年は、事業基盤の再構築及びパイプラインの本格的な価値顕在化が同時に進んだ重要な年でしたが、当社グループは2030年ビジョン（売上高500億円以上、営業利益30％以上）に向けて大きく前進しております。引き続き、患者さんとご家族、医療現場、そして株主・投資家の皆さまに長期的・持続的な価値をお届けする、国際的なリーディングバイオ医薬品企業構築に邁進してまいります。 2025年12月31日現在、当社グループの従業員数は382人(2024年12月31日時点比８名増)です。 以上の結果、当連結会計年度の業績は、売上収益29,615百万円(前連結会計年度比780百万円増加)、コア営業損失352百万円(前連結会計年度は3,606百万円の利益)、営業損失8,462百万円(前連結会計年度は5,423百万円の損失)、税引前損失14,950百万円(前連結会計年度は4,662百万円の損失)、当期損失12,530百万円(前連結会計年度は4,838百万円の損失)となりました。 (単位：百万円) 当連結会計年度(自　2025年１月１日至　2025年12月31日) 　 前連結会計年度(自　2024年１月１日至　2024年12月31日) 　 増減 売上収益 　 29,615 　 28,835 　 780 売上原価 　 △8,198 　 △7,616 　 △583 研究開発費 　 △14,466 　 △11,816 　 △2,650 販売費及び一般管理費 　 △15,225 　 △16,015 　 790 営業費用合計 　 △37,888 　 △35,447 　 △2,442 その他の収益及びその他の費用 　 △189 　 1,189 　 △1,377 営業損失(△) 　 △8,462 　 △5,423 　 △3,039 金融収益及び金融費用 　 △6,489 　 761 　 △7,251 税引前損失(△) 　 △14,950 　 △4,662 　 △10,288 法人所得税費用 　 2,420 　 △176 　 2,596 当期損失(△) 　 △12,530 　 △4,838 　 △7,692 代替業績評価指標 (コア営業損益) 営業損失(△) 　 △8,462 　 △5,423 　 △3,039 調整額 有形固定資産の減価償却費 　 1,582 　 1,613 　 △31 無形資産の償却費 　 2,784 　 2,371 　 413 株式報酬費用 (注)２ 　 1,749 　 1,396 　 353 減損損失 (注)３ 　 1,160 　 － 　 1,160 構造改革費用 (注)２ 　 636 　 28 　 608 統合関連及びその他の一時的支出費用 (注)４ 　 198 　 1,220 　 △1,022 売上原価調整額 (注)５ 　 － 　 2,401 　 △2,401 コア営業利益又は損失(△) 　 △352 　 3,606 　 △3,958 USD:JPY(期中平均為替レート) 　 149.65 　 151.43 　 △1.78 GBP:JPY(期中平均為替レート) 　 197.23 　 193.49 　 3.74 (注) １　コア営業損益は営業損益(IFRS)＋重要な非現金支出費用＋重要な一時的支出費用で定義され、事業の潜在的な経常キャッシュ創出能力を表しております。 ２　構造改革に係る株式報酬費用の加速償却による影響額は構造改革費用に含まれております。 ３　減損損失は、無形資産及びのれんの減損に伴う非現金支出費用です。 ４　統合関連及びその他の一時的支出費用は、ITシステムの統合及び企業ブランド再構築(前連結会計年度実施)を含む一時的支出費用です。 ５　売上原価調整額は、2023年７月の企業結合により取得した棚卸資産の販売時に、売上原価に計上される非現金支出費用です。前第３四半期連結累計期間までに当該棚卸資産は払い出しが完了しました。 当社グループは、医薬品事業の単一セグメントであるため、報告セグメント別の記載は省略しています。 当連結会計年度の経営成績の分析は以下のとおりです。 (売上収益) (単位：百万円) 当連結会計年度(自　2025年１月１日至　2025年12月31日) 　 前連結会計年度(自　2024年１月１日至　2024年12月31日) 　 増減 　 増減率 (％) 上市済製品 　 20,136 　 16,248 　 3,888 　 23.9 ピヴラッツ® 　 13,511 　 12,651 　 860 　 6.8 クービビック® 　 4,327 　 1,336 　 2,991 　 223.9 呼吸器疾患 　 2,169 　 2,190 　 △21 　 △1.0 その他 　 130 　 71 　 59 　 83.1 研究・開発 　 9,479 　 12,587 　 △3,108 　 △24.7 契約一時金収入 　 1,571 　 1,392 　 179 　 12.9 マイルストン収入 　 5,227 　 8,505 　 △3,278 　 △38.5 前受収益取崩額(注) 　 2,652 　 2,658 　 △6 　 △0.2 その他 　 30 　 32 　 △2 　 △6.3 合計 　 29,615 　 28,835 　 780 　 2.7 (注)　第５　経理の状況　20．売上収益　(4) 契約残高　②　契約負債に含まれている前受収益より取り崩したものになります。 当連結会計年度の上市済製品に関する収益は、前連結会計年度に比べ3,888百万円増加し、20,136百万円となりました。内訳は以下の通りです。 ピヴラッツ® 日本において自社で販売する脳血管攣縮治療薬ピヴラッツ®の製品販売による収益を指します。当連結会計年度は前連結会計年度に比べ6.8％増加しました。これはピヴラッツ®の販売が好調に推移したことによるものです。 クービビック® 提携先の塩野義製薬から得ている、販売に応じたロイヤリティ及び製品供給による収益を指します。当連結会計年度は前連結会計年度に比べ223.9％増加しました。これはクービビック®の販売が前第４四半期連結会計期間より開始されたことによるものです。 呼吸器疾患 提携先のノバルティス社から、シーブリ®、ウルティブロ®及びエナジア®(注)の売上に関連して得ている、ロイヤリティによる収益を指します。当連結会計年度は前連結会計年度と比較して1.0％減少しました。 (注)　シーブリ®、ウルティブロ®及びエナジア®はノバルティス社の登録商標です。 当連結会計年度の研究・開発に関する収益は、前連結会計年度に比べ3,108百万円減少し、9,479百万円となりました。内訳は以下の通りです。 契約一時金収入 新規の提携先と研究・開発段階における契約開始時に受領し、かつ認識される収益を指します。当連結会計年度は前連結会計年度と比較して179百万円増加しました。これは前連結会計年度には新規契約が１件であったのに対し、当連結会計年度は２件の新規契約を締結したことによるものです。 マイルストン収入 既存の提携先が研究・開発段階における一定の進捗を達成した時に受領し、かつ認識される収益を指します。当連結会計年度は前連結会計年度と比較して3,278百万円減少しました。これは前連結会計年度は５件、当連結会計年度は７件とマイルストンの達成件数は増加しましたが、マイルストン収入は変動性が高く、個々の受領額が前連結会計年度を下回ったことによるものです。 前受収益取崩額 一部の研究開発提携では、契約一時金及びマイルストンを、前受収益として計上し、研究開発活動の進捗に応じて前受収益から売上収益に振り替えております。当連結会計年度は前連結会計年度と比較して6百万円減少しました。これは対象の研究開発の進捗によるものです。当連結会計年度末のこれらの前受収益の残高は5,356百万円であり、今後の研究開発の進捗に応じて前受収益取崩額として売上に計上される予定です。 (営業費用) 売上原価 当連結会計年度の売上原価は、前連結会計年度比583百万円増加し、8,198百万円となりました。これは主に、ピヴラッツ®の原価が減少したこと及び研究開発受託サービスに係る原価が減少した一方で、前第４四半期連結会計期間よりクービビック®の販売が開始されたことに伴い原価が計上されたことによるものです。ピヴラッツ®の原価の減少は、前第３四半期連結累計期間までは売上原価調整額の計上がありましたが、当連結会計年度での計上がなかったことによるものです。 研究開発費 当連結会計年度の研究開発費は、前連結会計年度比2,650百万円増加し、14,466百万円となりました。これは主に、研究開発への投資の増加及び円安の影響によるものです。 当連結会計年度においては、研究開発費全体の89％は英国における活動によるものです。 販売費及び一般管理費 当連結会計年度の販売費及び一般管理費は、前連結会計年度比790百万円減少し、15,225百万円となりました。これは主に、経費削減に取り組んだことにより販売関連費が減少したことによるものです。 その他の収益及びその他の費用 当連結会計年度のその他の収益及びその他の費用の純額は、前連結会計年度比1,377百万円減少し、189百万円の費用となりました。これは主に、英国における研究開発税額控除等の税金の還付金が増加した一方で、減損損失及び構造改革費用を計上したことによるものです。なお、前連結会計年度のその他の収益及びその他の費用の純額は、主に英国における研究開発税額控除によるものです。 (営業損益) 上記の結果、当連結会計年度の営業損益は、8,462百万円の損失(前連結会計年度は5,423百万円の損失)となりました。 金融収益及び金融費用 当連結会計年度の金融収益及び金融費用の純額は、前連結会計年度比7,251百万円減少し、6,489百万円の費用となりました。これは主に、社債の条件変更に伴う費用4,649百万円、及び取得した事業の研究開発の進捗に伴い、旧株主に支払う条件付対価の公正価値が増加したため条件付対価評価損1,940百万円を計上したことによるものです。 (税引前損益) 上記の結果、当連結会計年度の税引前損益は、14,950百万円の損失(前連結会計年度は4,662百万円の損失)となりました。 法人所得税費用 当連結会計年度の法人所得税費用は△2,420百万円(前連結会計年度は176百万円)となりました。これは主に棚卸資産及び税務上の欠損金に係る繰延税金資産の増加、及び繰延税金負債の減少によるものです。 (当期損益) 上記の結果、当連結会計年度の当期損益は、12,530百万円の損失(前連結会計年度は4,838百万円の損失)となりました。特に、社債の条件変更に伴う一時的な費用、企業結合による条件付対価の増加に伴う非現金支出費用、構造改革に伴う一時的な費用、及び減損損失に係る非現金支出費用の影響によるものであり、これらの影響は税効果により一部相殺されております。 (代替業績評価指標：コア営業損益) コア営業損益は、中核事業の潜在的な経常キャッシュ創出能力を示すために、重要な非現金支出費用及び一時的な費用を調整した代替的な業績評価指標です。 当連結会計年度のコア営業損益は、352百万円の損失(前連結会計年度は3,606百万円の利益)となりました。 コア営業損益はIFRSの営業損益に対して以下の調整を行い算出しております。 ・有形固定資産の減価償却費1,582百万円(前連結会計年度比31百万円減少) ・無形資産の償却費2,784百万円(前連結会計年度比413百万円増加) ・株式報酬費用1,749百万円(前連結会計年度比353百万円増加) ・減損損失1,160百万円(前連結会計年度発生なし) 無形資産及びのれんの減損を計上したことによるものです。 ・構造改革費用636百万円(前連結会計年度比608百万円増加) 主に第４四半期連結会計期間に実施した事業再編プログラムに関連する費用であり、うち204百万円(前連結会計年度は0百万円)は株式報酬費用の加速償却の影響によるものです。 構造改革費用はグループ全体の組織の見直しに伴う費用となります。 ・統合関連及びその他の一時的支出費用198百万円(前連結会計年度比1,022百万円減少) 統合関連及びその他の一時的支出費用は、グループ統合推進におけるシステム統合及びその他の一時的な支出によるものです。システム統合は第１四半期連結累計期間に完了しております。 ・売上原価調整額　当連結会計年度発生なし(前連結会計年度比2,401百万円減少) 売上原価調整額は2023年７月の企業結合により取得した棚卸資産の販売時に、売上原価に計上されるものです。前連結会計年度に当該棚卸資産は払い出しが完了しました。以後の調整は発生しません。 当連結会計年度の財政状態の分析は以下のとおりです。 (資産) 当連結会計年度末における資産合計は、前連結会計年度末に比べ16,711百万円減少し、134,787百万円となりました。これは主に、製品売上の拡大に伴い棚卸資産が増加した一方で、社債の買付け(額面50億円)及び条件の変更、借入金の返済及びその他の負債の決済による現金及び現金同等物が減少したことに加え、償却及び減損により無形資産が減少したことによるものです。 (負債) 当連結会計年度末における負債合計は、前連結会計年度末に比べ9,190百万円減少し、73,790百万円となりました。これは主に、社債の買付け(額面50億円)及び借入金の返済によるものです。 (資本) 当連結会計年度末における資本合計は、前連結会計年度末に比べ7,521百万円減少し、60,997百万円となりました。これは主に、在外営業活動体の為替換算差額の増加等によりその他の資本の構成要素が3,065百万円、及び事後交付型株式報酬(RSU)の費用計上に伴い資本剰余金が1,955百万円増加した一方で、当期損失12,530百万円により利益剰余金が減少したことによるものです。 なお、現金及び現金同等物並びに有利子負債の総資産に占める比率及び親会社所有者帰属持分比率は、それぞれ15.1％、42.6％、45.3％となります。 (2) キャッシュ・フローの状況 当連結会計年度における現金及び現金同等物は、前連結会計年度末に比べ11,904百万円減少し、当連結会計年度末は20,365百万円となりました。 当連結会計年度における各キャッシュ・フローの状況とそれらの要因は次のとおりであります。 (営業活動によるキャッシュ・フロー) 当連結会計年度の営業活動によるキャッシュ・フローは、2,668百万円の支出となりました。これは主に、営業に関する現金支出が売上に関する現金収入を上回ったことによるものです。 (投資活動によるキャッシュ・フロー) 当連結会計年度の投資活動によるキャッシュ・フローは、5,430百万円の収入となりました。これは主に、定期預金(３か月超６か月以内)が当連結会計年度に満期を迎えたことにより、現金及び現金同等物に振り替えられたこと、及び上場株式の売却による収入によるものです。 (財務活動によるキャッシュ・フロー) 当連結会計年度の財務活動によるキャッシュ・フローは、16,028百万円の支出となりました。これは主に、社債の償還による支出、社債の条件変更による支出、及び長期借入金の返済による支出によるものです。 (3) 資本の財源及び資金の流動性 当社グループは、製品販売及び、共同開発やライセンス契約に基づく提携パートナー企業からの契約一時金、マイルストン収入並びにロイヤリティ収入により事業を推進するための運転資金を創出しています。また、持株会社である当社の新株発行、社債発行及び借入等により運転資金及び事業買収にかかる資金を調達しています。 当社グループは主に、導入品の販売及び、保有している候補薬の臨床開発や将来における自社開発パイプラインの研究開発を進めるための投資を継続していきます。 「第５　経理の状況　１．連結財務諸表等　(1) 連結財務諸表　連結財務諸表注記　７．金融商品　(1) 資本管理」に、資本管理に関する定量的情報を記載しております。 (4) 生産、受注及び販売の実績 当社グループの事業は医薬品事業の単一セグメントであります。 ①　生産実績 (a) 生産実績 当連結会計年度における生産実績は以下のとおりです。 (単位：百万円) 当連結会計年度(自　2025年１月１日至　2025年12月31日) 　 前連結会計年度(自　2024年１月１日至　2024年12月31日) 　 増減率(％) 生産実績 　 20,951 　 10,996 　 90.5 (注) １　生産実績の金額は販売価格により算出したものであります。 ２　グループ内での生産割合が増加したことに伴い、生産実績が増加しております。 (b) 商品仕入実績 当連結会計年度における商品仕入実績は以下のとおりです。 (単位：百万円) 当連結会計年度(自　2025年１月１日至　2025年12月31日) 　 前連結会計年度(自　2024年１月１日至　2024年12月31日) 　 増減率(％) 商品仕入実績 　 103 　 711 　 △85.5 (注) １　商品仕入実績の金額は仕入価格によっております。 ２　グループ内での生産割合が増加したことに伴い、生産実績が増加し、商品仕入実績が減少しております。 ②　受注実績 当連結会計年度における受注実績は以下のとおりです。 (単位：百万円) 受注実績 　 前年同期比(％) 　 受注残高 　 前年同期比(％) 5,941 　 319.6 　 1,929 　 171.9 (注) １　受注実績の金額は販売価格により算出したものであります。 ③　販売実績 当連結会計年度における販売実績は以下のとおりです。 (単位：百万円) 区分 　 当連結会計年度(自　2025年１月１日至　2025年12月31日) 　 前連結会計年度(自　2024年１月１日至　2024年12月31日) 　 増減率(％) 上市後の医薬品 　 20,136 　 16,248 　 23.9 創薬 　 9,479 　 12,587 　 △24.7 合計 　 29,615 　 28,835 　 2.7 前連結会計年度及び当連結会計年度における主な相手先別の販売実績及び当該販売実績の総販売実績に対する割合は以下のとおりです。 相手先 　 当連結会計年度(自　2025年１月１日至　2025年12月31日) 　 前連結会計年度(自　2024年１月１日至　2024年12月31日) 金額(百万円) 　 割合(％) 　 金額(百万円) 　 割合(％) 株式会社メディパルホールディングス 　 8,556 　 28.9 　 7,584 　 26.3 塩野義製薬株式会社 　 4,327 　 14.6 　 1,336 　 4.6 Neurocrine Biosciences Inc. 　 2,163 　 7.3 　 7,335 　 25.4 (注) 上記には、顧客のグループ会社の金額も含めて記載しております。 (5) 重要な会計上の見積り及び当該見積りに用いた仮定 当社グループの重要性がある会計方針、会計上の見積りにつきましては、「第５　経理の状況、１．連結財務諸表等、(1) 連結財務諸表、連結財務諸表注記　３．重要性がある会計方針、４．重要な会計上の見積り及び見積りを伴う判断」に記載のとおりです。